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【一次注射长期有效,诺奖团队开发的体内CRISPR疗法最新临床数据给力】Intellia Therapeutics 在NEJM发表了具有里程碑意义的临床试验论文。这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果,直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径,大大扩展了该疗法的应用范围。 , page 17
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